Nowe zapisy Narodowego Planu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2024–2028 mają istotne znaczenie dla podejmowania decyzji terapeutycznych i organizacji opieki nad pacjentami. W relacjach cyfrowych eksperci omawiają zmiany dotyczące postępowania u chorych z hemofilią A niepowikłaną inhibitorem oraz hemofilią B powikłaną inhibitorem.

Zespół pozakrzepowy (postthrombotic syndrme = PTS) jest przewlekłym powikłaniem zakrzepicy żył głębokich (ZŻG) kończyn dolnych. Pojawia się on u ok. 20-50% chorych w ciągu dwóch lat od wystąpienia epizodu ZŻG. PTS niesie ze sobą pogorszenie jakości życia, utrudnia lub uniemożliwia aktywność zawodową i niesie ze sobą znaczne koszty związane z jego leczeniem. Stąd istotnym problemem jest zapobieganie PTS. Wyniki badań sugerują, iż bezpośrednie doustne inhibitory krzepnięcia (DOAC) zastosowane w leczeniu ZŻG mogłyby obniżać częstość występowania PTS w porównaniu z antagonistami witaminy K (VKA).

Wyniki badania BASIS i jego przedłużonej fazy wskazują, że podawany podskórnie raz w tygodniu marstacimab ogranicza krwawienia do stawów docelowych u osób z hemofilią A lub B bez inhibitorów. Gdy mimo profilaktyki dochodziło do krwawienia, najczęściej wystarczała jedna infuzja koncentratu czynnika krzepnięcia.

Emicizumab (Hemlibra®) jest humanizowanym, bispecyficznym przeciwciałem monoklonalnym naśladującym funkcję czynnika VIII (FVIII) zarejestrowanym do profilaktyki krwawień u pacjentów z hemofilią A, niezależnie od wieku oraz statusu obecności inhibitora wobec FVIII. Podczas 34. Kongresu ISTH (Paryż, 11-15 lipca 2026 r.) zaprezentowano liczne doniesienia dotyczące skuteczności, bezpieczeństwa oraz wpływu emicizumabu na jakość życia, zdrowie stawów i aktywność fizyczną pacjentów dorosłych. Obejmowały one głównie obserwacyjne i retrospektywne analizy różnych Ośrodków Klinicznych prezentowane w formie doniesień na sesjach plakatowych oraz wyniki badań klinicznych przedstawionych i dyskutowanych na sympozjum satelitarnym Roche/Chugai „Starting Strong, Staying Strong”. Poniżej podsumowanie tych danych, ze szczególnym uwzględnieniem populacji dorosłych pacjentów z hemofilią A bez inhibitora.

Bezpośredni inhibitor trombiny (DTI) argatroban jest syntetyczną pochodną L-argininy, która została zarejestrowana do stosowania w leczeniu pacjentów z małopłytkowością wywołaną heparyną (HIT). Inne zastosowania kliniczne obejmują leczenie małopłytkowości i zakrzepicy wywołanej szczepionką (VITT), przezskórną infuzję wieńcową (PCI), pozaustrojową oksygenację błonową (ECMO), dializę nerkową oraz terapię osób z alergią, nadwrażliwością na heparynę lub z braku zgody pacjenta.

34. Kongres Międzynarodowego Towarzystwa ds. Zakrzepicy i Hemostazy (ISTH) odbył się w dniach 11-15 lipca 2026 roku w Paryżu i zgromadził 6000 uczestników ze 100 krajów. Program obejmował 3100 zgłoszonych abstraktów oraz liczne sesje naukowe dotyczące wszystkich obszarów hemostazy i zakrzepicy. Obok prezentacji wyników badań dużo miejsca poświęcono wdrażaniu nowych wytycznych, danym typu real-world, medycynie precyzyjnej, nowoczesnej diagnostyce i AI w medycynie. Nowością były sesje Expert Insight Sessions oraz New Frontier Forums poświęcone praktycznym aspektom wykorzystania nowych osiągnięć naukowych.

Wyniki badania z udziałem dorosłych z hemofilią oraz opiekunów dzieci pokazują, że przy wyborze długoterminowej profilaktyki największe znaczenie ma możliwość uniknięcia codziennego podawania leczenia. Uczestnicy wyraźnie preferowali także podanie podskórne zamiast dożylnego, nawet jeśli wiązało się ono z koniecznością zaakceptowania mniej korzystnych wartości innych parametrów terapii.

Rozpoznanie żylnej choroby zakrzepowo-zatorowej (ŻChZZ) to dopiero początek procesu decyzyjnego. W praktyce trzeba ocenić prawdopodobieństwo choroby, właściwie interpretować wyniki badań i dobrać leczenie do sytuacji klinicznej pacjenta. Szczególnej uwagi wymagają m.in. chorzy onkologiczni, osoby z niewydolnością nerek oraz pacjenci w starszym wieku.

Nowe zapisy Narodowego Planu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2024–2028 przekładają się na decyzje terapeutyczne i sposób prowadzenia pacjentów. Kluczowe pozostaje ich właściwe odczytanie w odniesieniu do poszczególnych grup chorych oraz codziennej praktyki klinicznej.