Emicizumab, humanizowane bispecyficzne przeciwciało monoklonalne naśladujące funkcję aktywowanego czynnika VIII, w ostatnich latach istotnie zmienił standard profilaktyki krwawień u chorych na hemofilię A. Dzięki podskórnej drodze podania, długiemu okresowi półtrwania i udokumentowanej skuteczności zarówno u pacjentów z inhibitorem czynnika VIII, jak i bez inhibitora, stał się jedną z najważniejszych nowych terapii w tej chorobie. Wyniki badań HAVEN wykazały znaczącą redukcję liczby krwawień oraz korzystny profil bezpieczeństwa, a dane z długoterminowej obserwacji potwierdziły utrzymywanie się efektu klinicznego przez wiele lat. Dodatkowo badanie HAVEN 6 rozszerzyło potencjalne zastosowanie emicizumabu na chorych z umiarkowaną hemofilią A o istotnym klinicznie fenotypie krwotocznym.

„To są dwa różne światy” – tak o życiu przed i po wprowadzeniu nowoczesnego leczenia mówi pan Andrzej, który przez lata walczył z wyniszczającymi skutkami hemofilii. Przeszedł drogę od paraliżującego lęku przed każdym ruchem i całkowitej zależności od choroby, aż po lata życia bez ani jednego wylewu, które umożliwił mu przełom w medycynie.

Lipoproteina(a) [lp(a)] jest lipoproteiną sprzyjającą rozwojowi miażdżycy (proaterogenną), związaną przyczynowo z rozwojem choroby sercowo-naczyniowej o podłożu miażdżycowym (atherosclerotic cardiovascular disease = ASCVD) i zwężeniem zastawki aortalnej [1]. Natomiast związek lp(a) z występowaniem żylnej choroby zakrzepowo-zatorowej (ŻChZZ) jest nadal niejasny. Istotnymi elementami wpływającymi na tę zależność mogą być płeć i stan hormonalny.

W ostatnich latach terapia genowa stała się jednym z najważniejszych kierunków rozwoju leczenia chorób rzadkich, w tym wrodzonych skaz krwotocznych. BBM-H901 (dalnacogene ponparvovec) to terapia genowa przeznaczona dla dorosłych pacjentów z umiarkowaną i ciężką hemofilią B. Produkt ten został zatwierdzony w Chinach kontynentalnych w kwietniu 2025 roku, a następnie uzyskał także dopuszczenie w Makau w marcu 2026 roku. Jest to pierwsza zarejestrowana w Chinach terapia genowa przeznaczona do leczenia hemofilii B.

Nocna napadowa hemoglobinuria (ang. PNH, paroxysmal nocturnal hemoglobinuria) to ultrarzadka, nabyta choroba hematopoetycznej komórki pnia charakteryzująca się hemolizą wewnątrznaczyniową i skłonnością do zakrzepicy. Podstawą leczenia PNH jest blokada układu dopełniacza za pomocą inhibitorów jej części terminalnej lub proksymalnej. Ekulizumab i rawulizumab to wycelowane w składową C5 inhibitory części terminalnej układu dopełniacza, które w ciągu ostatnich 20 lat potwierdziły  wysoką skuteczność w leczeniu pacjentów chorych na nocną napadową hemoglobinurię i w krajach mogących pozwolić sobie na ich refundację stały się standardem leczenia tej grupy pacjentów [1-3].

Serdecznie zapraszamy na dziewiętnastą edycję Konferencji „Postępy w hemostazie”. W tym roku spotkanie odbędzie się w dniach 7-8 maja 2026 roku w Gdyni, w hotelu Courtyard by Marriott Gdynia Waterfront przy ul. J. Waszyngtona 19. 

W ostatnich latach lekami najczęściej używanymi w ostrym okresie żylnej choroby zakrzepowo-zatorowej są apiksaban i rywaroksaban (bezpośrednie doustne inhibitory krzepnięcia – DOAC; inhibitory cz. Xa – przyp. tłum.). Przy udokumentowanej, równorzędnej skuteczności nie jest jednak jasne, czy różnią się one pomiędzy sobą w odniesieniu do ryzyka krwawienia (pośrednie dane wskazują, że tak – przyp. tłum.).