W ostatnich latach terapia genowa stała się jednym z najważniejszych kierunków rozwoju leczenia chorób rzadkich, w tym wrodzonych skaz krwotocznych. BBM-H901 (dalnacogene ponparvovec) to terapia genowa przeznaczona dla dorosłych pacjentów z umiarkowaną i ciężką hemofilią B. Produkt ten został zatwierdzony w Chinach kontynentalnych w kwietniu 2025 roku, a następnie uzyskał także dopuszczenie w Makau w marcu 2026 roku. Jest to pierwsza zarejestrowana w Chinach terapia genowa przeznaczona do leczenia hemofilii B.

Nocna napadowa hemoglobinuria (ang. PNH, paroxysmal nocturnal hemoglobinuria) to ultrarzadka, nabyta choroba hematopoetycznej komórki pnia charakteryzująca się hemolizą wewnątrznaczyniową i skłonnością do zakrzepicy. Podstawą leczenia PNH jest blokada układu dopełniacza za pomocą inhibitorów jej części terminalnej lub proksymalnej. Ekulizumab i rawulizumab to wycelowane w składową C5 inhibitory części terminalnej układu dopełniacza, które w ciągu ostatnich 20 lat potwierdziły  wysoką skuteczność w leczeniu pacjentów chorych na nocną napadową hemoglobinurię i w krajach mogących pozwolić sobie na ich refundację stały się standardem leczenia tej grupy pacjentów [1-3].

Serdecznie zapraszamy na dziewiętnastą edycję Konferencji „Postępy w hemostazie”. W tym roku spotkanie odbędzie się w dniach 7-8 maja 2026 roku w Gdyni, w hotelu Courtyard by Marriott Gdynia Waterfront przy ul. J. Waszyngtona 19. 

W ostatnich latach lekami najczęściej używanymi w ostrym okresie żylnej choroby zakrzepowo-zatorowej są apiksaban i rywaroksaban (bezpośrednie doustne inhibitory krzepnięcia – DOAC; inhibitory cz. Xa – przyp. tłum.). Przy udokumentowanej, równorzędnej skuteczności nie jest jednak jasne, czy różnią się one pomiędzy sobą w odniesieniu do ryzyka krwawienia (pośrednie dane wskazują, że tak – przyp. tłum.).

Firma Werfen serdecznie zaprasza czytelników portalu hemostaza.edu.pl do udziału w wirtualnych warsztatach edukacyjnych organizowanych przez firmę Werfen "Wspólne drogi w hemostazie: jak doświadczenia pacjentów łączą się z aktualnymi wyzwaniami diagnostyki laboratoryjnej" (tytuł org. "Shared Journeys in Hemostasis: Connecting Patient Voices with Hot Topics in the Hemostasis Laboratory) w dniu 24 marca lub 25 marca 2026 r. (termin do wyboru).

26 kwietnia 2020 roku dr Lorna Breen, szefowa oddziału ratunkowego szpitala NewYork-Presbyterian Allen w Nowym Jorku, odebrała sobie życie. Miała 49 lat. W tygodniach poprzedzających śmierć prowadziła swój oddział przez pierwszą falę COVID-19, w mieście, które wtedy stało się jednym z najbardziej przejmujących symboli pandemii. Bliskim mówiła, że czuje się bezużyteczna. Bała się też szukać pomocy, bo była przekonana, że zapłaci za to karierą i licencją medyczną.

Monitorowanie niefrakcjonowanej heparyny (UFH) w celu zapewnienia skutecznej antykoagulacji może odbywać się za pomocą aktywności anty-Xa, zamiast badania czasu częściowej tromboplastyny po aktywacji (APTT).